Como são escolhidos pacientes para tratamentos experimentais

O piloto e influenciador Lito Sousa (59 anos), trava uma batalha para ser incluído em um tratamento experimental sobre a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), com a qual foi diagnosticado recentemente. A esposa dele, Mila Seidl, revelou que o marido já perdeu parte da capacidade motora nas últimas semanas, mas continua lúcido.

No domingo, o influenciador publicou um apelo nas redes sociais. No vídeo, Lito dirige-se à Ionis Pharmaceuticals, ao Broad Institute, à Universidade Harvard e à Mayo Clinic, pedindo sua inclusão urgente em tratamentos experimentais, dada a progressão rápida da DCJ. A condição neurodegenerativa rara e fatal não tem cura, e os tratamentos disponíveis se limitam a amenizar os sintomas.

“A família dele corre para incluí-lo em um ensaio experimental. Dois estudos poderiam ajudar, os detalhes estão na tela. Lito tem milhões de seguidores cujas vidas ele tocou de diversas formas. Incluí-lo nesses estudos lhe dará uma chance de lutar, ao mesmo tempo em que trará atenção global para a pesquisa”, afirma no mesmo vídeo Ewandro Magalhães, especialista em comunicação internacional.

Lito quer participar de um estudo com o medicamento ION717, desenvolvido pela farmacêutica americana Ionis Pharmaceuticals, que poderia ajudar a frear o avanço da DCJ.

Nas redes sociais, os perfis da farmacêutica e dos locais dos estudos foram tomados por pedidos de brasileiros para que o influenciador receba o tratamento experimental.

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, disse que está em contato com a família de Lito. Mas, de acordo com a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), não há pedidos para estudos clínicos sobre a DCJ no Brasil. As alternativas para o influenciador estão fora do país.

Os tratamentos experimentais costumam adotar critérios rígidos para definir os participantes. No entanto, estudos sobre casos raros e de rápido avanço, como o de Lito, podem usar estratégias diferentes, segundo especialistas.

Como são definidos os participantes de tratamentos experimentais?

Cada estudo clínico costuma adotar critérios específicos para definir os participantes. Isso pode incluir fatores como faixa etária, doenças previamente estabelecidas, estágio da enfermidade e outras características delimitadas pela equipe.

“O objetivo é selecionar pessoas para as quais o tratamento experimental faça sentido e possa ser avaliado com segurança”, diz o neurologista Octávio Marques Pontes Neto, do departamento de Neurociências e Ciências do Comportamento da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP).

A pesquisa precisa ser aprovada por um comitê de ética, que protege os direitos das pessoas que participam desses estudos científicos. No Brasil, são seguidas as regras da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep), e os estudos clínicos com o objetivo de registrar um medicamento precisam ser autorizados pela Anvisa.

“Se a pesquisa envolver seres humanos, necessita demonstrar critérios de riscos mínimos a essas pessoas. Um risco mínimo absoluto praticamente não existe, mas o mínimo pode envolver alguma forma de desconforto ou incômodo com a pesquisa, sem necessariamente envolver riscos de danos maiores”, explica Afonso Carlos Neves, professor da Escola Paulista de Medicina (EPM/Unifesp).

As escolhas dos participantes do estudo começam com uma triagem, geralmente feita pela equipe do centro de pesquisas, que avalia os documentos e o histórico dos candidatos. “Se o paciente parece potencialmente elegível ao estudo, aí ele passa por uma avaliação clínica com os exames previstos no protocolo”, explica Neto.

Esses participantes podem chegar a essas pesquisas por meio de ambulatórios ou hospitais. Também é possível que o próprio voluntário se ofereça.

Caso seja considerado apto ao estudo, o voluntário recebe as informações sobre a pesquisa e assina um termo de consentimento.

“Esses critérios do estudo devem estar descritos no protocolo. Pesquisas envolvendo seres humanos precisam seguir normas éticas e regulatórias, além das boas práticas clínicas”, diz o pesquisador Gustavo Alves Andrade, da Faculdade de Medicina FMRP-USP, que investiga temas relacionados ao Alzheimer.

Em muitos estudos, não é permitida a entrada de novos voluntários após atingir o número previsto de participantes ou depois que uma etapa é encerrada.

Estudos divididos em fases

Esses estudos passam por quatro fases para garantir a segurança e eficácia de um tratamento. Na primeira, um grupo de pessoas saudáveis recebe o remédio experimental para avaliar a segurança e o papel dele no organismo.

Quando se trata de doenças raras, segundo especialistas, a fase 1 já pode contar com alguns pacientes.

Na segunda fase, as pessoas com a doença investigada começam a fazer parte do estudo. Nessa etapa, são avaliadas a eficácia e as doses ideais.

Na terceira fase, o remédio é comparado a algum medicamento que já tem a eficácia conhecida. Nessa etapa, em que há mais de mil voluntários, os pacientes e os pesquisadores não sabem quais são os remédios e quais são do grupo placebo, substância que não tem efeito terapêutico algum.

Depois dessa fase, o remédio passa pela avaliação da Anvisa e, caso aprovado, pode ser comercializado.